Os reguladores dos EUA aprovaram um medicamento de $ 3,5 milhões para hemofilia, tornando-o o medicamento mais caro do mundo.
A terapia genética para hemofilia B da CSL Behring pode liberar o paciente de tratamentos regulares, mas uma única dose custaria US$ 3,5 milhões.
O Hemgenix da CSL Behring pode reduzir os eventos hemorrágicos ao longo do ano em 54 por cento se administrado uma vez, de acordo com um estudo.
O medicamento substituirá 94 por cento dos pacientes de infusões demoradas e caras de Fator IX, que atualmente é usado para controlar a condição potencialmente mortal, disse um relatório da Bloomberg.
“Embora o preço seja um pouco mais alto do que o esperado, acho que tem chance de ser bem-sucedido porque 1) os medicamentos existentes também são muito caros e 2) os pacientes com hemofilia vivem constantemente com medo de sangramentos”, disse Brad Loncar, investidor em biotecnologia e diretor executivo da Loncar Investments.
“Um produto de terapia genética será atraente para alguns”, acrescentou Loncar.
Como a maioria dos medicamentos nos EUA, a maior parte do custo do novo tratamento será paga pelas seguradoras – não pelos pacientes – incluindo planos privados e programas governamentais.
A terapia pode melhorar drasticamente uma série de condições devastadoras, corrigindo suas causas subjacentes. A agência não especificou por quanto tempo o tratamento funciona. Mas CSL Behring disse que os pacientes devem se beneficiar – em termos de redução do sangramento e aumento da coagulação – por anos.
No início de 2019, o Zolgensma da Novartis AG para bebês foi aprovado com atrofia muscular espinhal e custava US $ 2,1 milhões. O Zynteglo da Bluebird Bio Inc. para o distúrbio sanguíneo beta talassemia chegou a US$ 2,8 milhões este ano.
A hemofilia quase sempre atinge os homens e é causada por mutações no gene de uma proteína necessária para a coagulação do sangue. Pequenos cortes ou hematomas podem ser fatais, e muitas pessoas precisam de tratamentos uma ou mais vezes por semana para evitar sangramentos graves. Se não for tratada, a condição pode causar sangramento que se infiltra nas articulações e órgãos internos, incluindo o cérebro.
Hemgenix entrega um gene funcional para a proteína de coagulação ao fígado, onde é produzido.
A hemofilia B afeta cerca de 1 em 40.000 pessoas e representa cerca de 15% das pessoas com a doença, de acordo com o FDA.
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Os reguladores dos EUA aprovaram um medicamento de $ 3,5 milhões para hemofilia, tornando-o o medicamento mais caro do mundo.
A terapia genética para hemofilia B da CSL Behring pode liberar o paciente de tratamentos regulares, mas uma única dose custaria US$ 3,5 milhões.
O Hemgenix da CSL Behring pode reduzir os eventos hemorrágicos ao longo do ano em 54 por cento se administrado uma vez, de acordo com um estudo.
O medicamento substituirá 94 por cento dos pacientes de infusões demoradas e caras de Fator IX, que atualmente é usado para controlar a condição potencialmente mortal, disse um relatório da Bloomberg.
“Embora o preço seja um pouco mais alto do que o esperado, acho que tem chance de ser bem-sucedido porque 1) os medicamentos existentes também são muito caros e 2) os pacientes com hemofilia vivem constantemente com medo de sangramentos”, disse Brad Loncar, investidor em biotecnologia e diretor executivo da Loncar Investments.
“Um produto de terapia genética será atraente para alguns”, acrescentou Loncar.
Como a maioria dos medicamentos nos EUA, a maior parte do custo do novo tratamento será paga pelas seguradoras – não pelos pacientes – incluindo planos privados e programas governamentais.
A terapia pode melhorar drasticamente uma série de condições devastadoras, corrigindo suas causas subjacentes. A agência não especificou por quanto tempo o tratamento funciona. Mas CSL Behring disse que os pacientes devem se beneficiar – em termos de redução do sangramento e aumento da coagulação – por anos.
No início de 2019, o Zolgensma da Novartis AG para bebês foi aprovado com atrofia muscular espinhal e custava US $ 2,1 milhões. O Zynteglo da Bluebird Bio Inc. para o distúrbio sanguíneo beta talassemia chegou a US$ 2,8 milhões este ano.
A hemofilia quase sempre atinge os homens e é causada por mutações no gene de uma proteína necessária para a coagulação do sangue. Pequenos cortes ou hematomas podem ser fatais, e muitas pessoas precisam de tratamentos uma ou mais vezes por semana para evitar sangramentos graves. Se não for tratada, a condição pode causar sangramento que se infiltra nas articulações e órgãos internos, incluindo o cérebro.
Hemgenix entrega um gene funcional para a proteína de coagulação ao fígado, onde é produzido.
A hemofilia B afeta cerca de 1 em 40.000 pessoas e representa cerca de 15% das pessoas com a doença, de acordo com o FDA.
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