Geralmente, é ilegal que os americanos importem drogas que não tenham sido aprovadas nos EUA para uso pessoal. Mas o site da FDA lista algumas exceções que podem se aplicar ao Albrioza, inclusive se o medicamento não tiver problemas sérios de segurança e se for para tratar “uma condição grave para a qual não há tratamento eficaz nos Estados Unidos”.
A Dra. Angela Genge, diretora do ALS Global Center for Excellence no Montreal Neurological Institute, que recebeu honorários da Amylyx por servir em um conselho consultivo, disse que os pacientes americanos estariam legalmente habilitados a receber Albrioza no Canadá se fosse prescrito por um médico. médico canadense e obtido em uma farmácia canadense, embora não sejam elegíveis para cobertura de seguro sob o sistema público ou privado do Canadá.
Em uma entrevista, Cohen e Klee se recusaram a divulgar o preço que a Amylyx está considerando para a Albrioza, dizendo que ainda está sendo negociado. Eles disseram que a terapia estaria disponível em cerca de seis semanas para pessoas que pagavam de forma privada, mas levaria mais tempo, possivelmente meses, para que as pessoas recebessem cobertura sob o sistema público do Canadá. A Amylyx já fornece Albrioza gratuitamente sob acordos de uso compassivo para 250 pacientes nos Estados Unidos, disseram eles.
Até o verão passado, o FDA havia recomendado que o Amylyx não solicitasse aprovação até que o medicamento tivesse concluído seu teste de Fase 3, mas em julho, as autoridades começaram a sugerir que o Amylyx apresentasse um pedido de aprovação usando dados existentes. O momento seguiu a pressão vociferante de grupos de defesa da ELA após a aprovação do novo medicamento para Alzheimer, Aduhelm, que foi controverso porque muitos especialistas disseram que não havia dados suficientes de que Aduhelm trabalhava.
No estudo de Fase 2, dois terços dos 137 participantes receberam Albrioza e, ao longo de 24 semanas, experimentaram um declínio 25% mais lento do que os participantes que receberam placebo – diminuindo 2,32 pontos a menos em um Escala ALS de 48 pontos que classifica 12 habilidades físicas, incluindo andar, falar, engolir, vestir, caligrafia e respiração.
O estudo de extensão aberto envolveu 90 desses pacientes, incluindo 34 do grupo placebo, que começaram a tomar o medicamento cerca de sete meses após aqueles que o receberam desde o início. Aqueles que receberam o tratamento por mais tempo tiveram uma média de cerca de 6,5 meses a mais antes de serem hospitalizados, serem colocados em um ventilador ou morrer, informou a Amylyx. Pesquisadores envolvidos no estudo publicaram mais dados no mês passado que sugeriam benefício adicional.
Geralmente, é ilegal que os americanos importem drogas que não tenham sido aprovadas nos EUA para uso pessoal. Mas o site da FDA lista algumas exceções que podem se aplicar ao Albrioza, inclusive se o medicamento não tiver problemas sérios de segurança e se for para tratar “uma condição grave para a qual não há tratamento eficaz nos Estados Unidos”.
A Dra. Angela Genge, diretora do ALS Global Center for Excellence no Montreal Neurological Institute, que recebeu honorários da Amylyx por servir em um conselho consultivo, disse que os pacientes americanos estariam legalmente habilitados a receber Albrioza no Canadá se fosse prescrito por um médico. médico canadense e obtido em uma farmácia canadense, embora não sejam elegíveis para cobertura de seguro sob o sistema público ou privado do Canadá.
Em uma entrevista, Cohen e Klee se recusaram a divulgar o preço que a Amylyx está considerando para a Albrioza, dizendo que ainda está sendo negociado. Eles disseram que a terapia estaria disponível em cerca de seis semanas para pessoas que pagavam de forma privada, mas levaria mais tempo, possivelmente meses, para que as pessoas recebessem cobertura sob o sistema público do Canadá. A Amylyx já fornece Albrioza gratuitamente sob acordos de uso compassivo para 250 pacientes nos Estados Unidos, disseram eles.
Até o verão passado, o FDA havia recomendado que o Amylyx não solicitasse aprovação até que o medicamento tivesse concluído seu teste de Fase 3, mas em julho, as autoridades começaram a sugerir que o Amylyx apresentasse um pedido de aprovação usando dados existentes. O momento seguiu a pressão vociferante de grupos de defesa da ELA após a aprovação do novo medicamento para Alzheimer, Aduhelm, que foi controverso porque muitos especialistas disseram que não havia dados suficientes de que Aduhelm trabalhava.
No estudo de Fase 2, dois terços dos 137 participantes receberam Albrioza e, ao longo de 24 semanas, experimentaram um declínio 25% mais lento do que os participantes que receberam placebo – diminuindo 2,32 pontos a menos em um Escala ALS de 48 pontos que classifica 12 habilidades físicas, incluindo andar, falar, engolir, vestir, caligrafia e respiração.
O estudo de extensão aberto envolveu 90 desses pacientes, incluindo 34 do grupo placebo, que começaram a tomar o medicamento cerca de sete meses após aqueles que o receberam desde o início. Aqueles que receberam o tratamento por mais tempo tiveram uma média de cerca de 6,5 meses a mais antes de serem hospitalizados, serem colocados em um ventilador ou morrer, informou a Amylyx. Pesquisadores envolvidos no estudo publicaram mais dados no mês passado que sugeriam benefício adicional.
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