A cada cinco anos, altos funcionários da Food and Drug Administration vão a portas fechadas para negociar os termos de seu orçamento básico – cerca de US$ 3 bilhões este ano.
Mas a FDA não está à mesa com membros do Congresso ou com funcionários da Casa Branca. Em vez disso, está em dezenas de reuniões com representantes das gigantes farmacêuticas cujos produtos a agência regula. As negociações fazem parte do programa de “taxa de usuário” no qual empresas de medicamentos, dispositivos e biotecnologia fazem pagamentos à agência em parte para buscar aprovações de produtos. As taxas aumentaram desde o início do programa, três décadas atrás, e agora representam quase metade do orçamento da FDA e financiam 6.500 empregos na agência.
O financiamento da indústria farmacêutica por si só tornou-se tão dominante que no ano passado representou três quartos — ou US$ 1,1 bilhão — do orçamento da divisão de drogas da agência.
Os detalhes do programa estão sendo debatidos no Congresso à medida que o prazo final para reautorização se aproxima, em 30 de setembro. O poderoso lobby farmacêutico diz que seu papel no financiamento da agência ajudou a acelerar as aprovações de medicamentos que salvam vidas no mercado, fornecendo-lhe os recursos para fazer o trabalho. Mas defensores de pacientes e médicos dizem que os acordos permitiram à indústria enfraquecer o processo de aprovação destinado a garantir que os medicamentos sejam seguros e eficazes.
“É uma espécie de barganha do diabo”, disse o Dr. Joseph Ross, professor da Escola de Medicina de Yale que estudou as políticas da FDA, “que eu acho que não é do melhor interesse da agência, porque torna isso tudo ciclo de cinco anos na FDA essencialmente pedindo à indústria, “O que podemos fazer para garantir esse dinheiro?” ”
Nas últimas semanas, o projeto de lei de taxas de usuário no Congresso foi prejudicado por disposições adicionais, incluindo um esforço para acelerar a aprovação de medicamentos genéricos que poderiam reduzir os lucros das grandes empresas e tornar os medicamentos mais baratos para consumidores e seguradoras. Um importante senador republicano e o principal lobby farmacêutico se opuseram a essa disposição.
Versões dos projetos de lei na Câmara e no Senado também incluíam uma série de propostas extras que exigiriam inspeções anuais de fabricantes de fórmulas infantis e aumentariam a supervisão de cosméticos, testes de diagnóstico, suplementos alimentares e embalagens de alimentos.
Essas medidas podem não sobreviver à discussão final sobre a reautorização do programa no Congresso, onde as indústrias de medicamentos e dispositivos gastam centenas de milhões em lobby e contribuições de campanha. O senador Richard Burr, republicano da Carolina do Norte e o principal membro do principal comitê do Senado que supervisiona a agência, se opôs à emenda que permitiria que a FDA ajudasse os fabricantes de medicamentos genéricos a replicar um medicamento não patenteado com especificações sobre os ingredientes, que por anos tendia a ser mais um jogo de adivinhação.
o Escritório de orçamento do Congresso estimou que a medida do medicamento genérico poderia economizar US$ 546 milhões aos contribuintes em 10 anos, acelerando o lançamento dessas versões no mercado. Mas Burr argumentou que isso dificultaria a inovação e, se opondo a outra emenda que limita a exclusividade de medicamentos, votou contra o projeto em junho. Em julho, ele apresentou uma conta de taxa de usuário reduzida para redefinir as negociações.
A senadora Patty Murray, democrata de Washington e presidente do comitê do Senado que supervisiona a FDA, divulgou um comunicado na quarta-feira ressaltando a urgência do momento.
“Em cada fase desse processo, estou focado nos pacientes – e me certifico de que a FDA funcione para as famílias, não para os resultados financeiros das empresas farmacêuticas”, disse Murray. “Nós absolutamente não podemos deixar a inação do Congresso forçar a FDA a enviar recibos cor-de-rosa. Mas também não podemos, e não vou, parar de pressionar pelo tipo de reformas que as famílias precisam ver da indústria farmacêutica e dessa agência crítica”.
Nas audiências do comitê neste verão, os senadores debateram os méritos do programa de taxa de usuário.
O senador Bernie Sanders, independente de Vermont e crítico de longa data da indústria farmacêutica, sugeriu que a tendência das empresas farmacêuticas de cobrar preços “ultrajantes” estava relacionada ao seu papel significativo no financiamento e no avanço das metas políticas da divisão de medicamentos da FDA.
“Assim, a indústria, de certa forma, está se auto-regulando”, disse Sanders durante uma audiência em 14 de junho do Comitê de Saúde, Educação, Trabalho e Pensões do Senado. “Pode fazer sentido para alguém – mas não para mim.”
Burr, um conservador focado em negócios, reclamou que o programa sobrecarrega as empresas com a negociação com a agência sobre as taxas, que ele previu que aumentariam ainda mais. Ele também reclamou de como os altos custos do programa limitam as oportunidades para as pequenas empresas; as taxas de aplicação de novos medicamentos são US$ 1,5 milhão a US$ 3,1 milhões.
“Em um mundo perfeito, espero que todos nós estivéssemos aqui fazendo lobby para que não haja taxas de usuário pagas à FDA por ninguém”, disse ele durante a audiência. Em última análise, a Casa Branca e o Congresso têm a palavra final sobre as prioridades da agência.
Até mesmo o Dr. Robert Califf, comissário da FDA, reconheceu em uma coletiva de imprensa neste verão que o programa não era o ideal. “Filosoficamente, eu gostaria que o contribuinte pagasse por todo o FDA e não houvesse taxas de uso”, disse ele.
Uma porta-voz da FDA disse que a política da agência proibia os funcionários de comentar sobre a legislação pendente.
O programa de taxa de usuário tem suas raízes em 1992, quando ativistas da AIDS pressionaram a FDA para acelerar as aprovações de medicamentos. Cerca de uma década depois, as drogas passaram pelo pipeline mais rapidamente, com uma média de cerca de 10 meses a partir de cerca de 19 meses.
Ao longo dos anos, o escopo e o financiamento do programa cresceram. Anual “relatórios de desempenho” detalham os esforços da FDA para tomar decisões rápidas, realizar reuniões de rotina com empresas farmacêuticas e aprovar produtos sob vias rápidas.
Taxas de usuário foram adicionadas para dispositivos médicos, medicamentos genéricos e biológicos, que incluem vacinas e terapias genéticas. (A divisão de tabaco e seus 1.200 funcionários são inteiramente financiados por taxas de usuário, embora a indústria não tenha nenhuma opinião sobre como os dólares são gastos.) Em 2012, as empresas farmacêuticas representavam metade do orçamento da divisão de medicamentos da FDA, por meio de taxas para novos medicamentos pedidos e pagamentos anuais para medicamentos aprovados.
Dr. Aaron Mitchell, oncologista e pesquisador do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, escreveu recentemente que as mudanças na política do programa de taxas “favoreceram a indústria por meio da diminuição dos padrões regulatórios, encurtando os tempos de aprovação e aumentando o envolvimento da indústria na tomada de decisões da FDA”.
Ele disse que ficou surpreso que as negociações de taxas de usuários em 1997 levaram à redução do número de ensaios clínicos para aprovação de medicamentos para um, do padrão de longa data de dois ensaios. Ele disse que também foi notável que o 2012 taxa de usuário a lei permitia “menos, menores ou mais curtos ensaios clínicos” para terapias para condições de risco de vida.
“Quanto mais rápido você estiver correndo para a aprovação e menos evidências clínicas você precisar”, disse Mitchell, “maior as chances de você perder alguma coisa” que possa prejudicar os pacientes.
Algumas aprovações de medicamentos da FDA com base em evidências incertas provaram ser altamente controversas. O Medicare se recusou a pagar rotineiramente pelo medicamento Aduhelm para Alzheimer, citando poucas evidências de benefícios e sérios riscos de segurança. Outra aprovação de um medicamento para uma doença muscular mortal – apesar das objeções dos especialistas da agência – atraiu escrutínio quando as seguradoras se recusaram a pagar por ele, chamando a terapia de “investigativa”. A agência emitiu essas aprovações com a condição de que estudos adicionais comprovassem um benefício, embora tais revisões levar anos completar.
De sua parte, a FDA disse que o processo de taxa de usuário lhe deu autoridade para melhorar a saúde pública, expandindo a supervisão de fabricantes estrangeiros de medicamentos, permitindo que aparelhos auditivos fossem vendidos sem receita e monitorando a escassez de medicamentos.
O processo de taxa de usuário “revolucionou” o processo de aprovação de medicamentos da FDA, Dr. Peter Marks, diretor da divisão de vacinas e terapia genética da agência, disse a um painel do Senado em abril.
“Não é um eufemismo dizer que há muitas pessoas conosco hoje que não estariam aqui sem o programa, que reformulou drasticamente o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos nos Estados Unidos”, disse Marks.
Aqueles que testemunham dos grupos industriais PhRMA, AdvaMed e BIO, que representam a indústria de biotecnologia, notaram o valor do programa em garantir que o FDA tenha a equipe e a tecnologia para revisar um número crescente de terapias genéticas e celulares em rápida mudança, novos dispositivos médicos e raros. terapias de doenças. A Pharmaceutical Research Manufacturers of America, conhecida como PhRMA, chamou o programa de “sucesso” e disse que o financiamento tornou o FDA um líder global na aprovação de três quartos de novos medicamentos antes de qualquer outra nação.
O crescimento do programa “reflete a inovação robusta e o acesso oportuno a medicamentos seguros e eficazes necessários para uma FDA com equipe e financiamento adequados”, disse Priscilla VanderVeer, vice-presidente de relações públicas da PhRMA, em comunicado.
“É um ótimo exemplo de colaboração pública e privada significativa para fornecer aos pacientes os produtos de que eles precisam”, disse Scott Whitaker, presidente da AdvaMed, que representa fabricantes de dispositivos médicos.
O ritmo das aprovações muitas vezes parece muito apressado para o Dr. Sanket Dhruva, cardiologista e professor assistente de medicina da Universidade da Califórnia, em San Francisco. Um dispositivo cardíaco que ele encontrou recentemente foi aprovado após um estudo que acompanhou pacientes por apenas 30 dias e não ofereceu comparação com o tratamento padrão. Não foi informação suficiente para ele usar o aparelho nos pacientes que atende, disse.
Geralmente, ele disse que os médicos poderiam ganhar mais dinheiro adotando as tecnologias mais recentes e que os hospitais gostavam de anunciá-las, embora muitas vezes faltassem evidências claras de segurança e eficácia.
“O que acabamos acontecendo é um hype”, disse Dhruva.
Dr. Mitchell expressou preocupação de que novos medicamentos contra o câncer tenham sido aprovados usando testes que compararam um novo tratamento com um placebo, uma prática que a orientação da FDA tem considerado antiético, em vez de testá-los contra terapias padrão. Isso o deixa incerto se os novos medicamentos para os pacientes com câncer que ele trata são melhores do que os antigos.
A Dra. Reshma Ramachandran, co-diretora da Yale Collaboration for Research Integrity and Transparency, disse que os médicos não foram treinados para vasculhar os registros da FDA para examinar a qualidade dos estudos que levaram às aprovações. Nem muitos reconhecem a pressão que a indústria farmacêutica exerce sobre o FDA encontrar prazos de decisão de aprovação.
“E essa parece ser a métrica errada para se preocupar”, disse o Dr. Ramachandran, que rastreou o processo de taxa do usuário e testemunhou ao Congresso para Médicos para a América. “Deve ser: ‘Os pacientes são mais saudáveis? Os pacientes estão seguros? E isso parece apenas uma reflexão tardia.”
O último ciclo de negociação sobre taxas de usuários de medicamentos prescritos envolveu cerca de 100 reuniões entre a FDA e representantes de empresas farmacêuticas e seis reuniões com grupos como o do Dr. Ramachandran.
As preocupações expressas sobre o desequilíbrio de acesso – que as indústrias de medicamentos e dispositivos têm grande influência em comparação com grupos de pacientes e defensores do interesse público – levaram a pedidos para que o Congresso encontrasse uma maneira de financiar totalmente a agência por meio de um imposto sobre vendas ou por verbas federais.
Embora poucos vejam essa mudança como provável, Dr. Mikkael Sekeres, ex-consultor de oncologia da FDA que é professor de medicina na Universidade de Miami, disse que a FDA deve acompanhar seu ritmo acelerado de aprovações com um sistema que possa identificar problemas tão rapidamente.
“Eles não têm um bom mecanismo para monitorar os efeitos colaterais dessas drogas quando estão no mercado”, disse Dr. Sekeres, que escreveu recentemente um livro sobre o FDA “Portanto, o mecanismo de vigilância de aprovação pós-comercialização não é tão bom quanto deveria ser para garantir a segurança do público.”
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