Ultima atualização: 15 de março de 2024, 07h04 IST
Washington DC, Estados Unidos da América (EUA)
A sinalização é vista fora da sede da Food and Drug Administration (FDA) em White Oak, Maryland, EUA, 29 de agosto de 2020. (Foto de arquivo da Reuters)
FDA aprova Rezdiffra da Madrigal Pharmaceuticals para NASH, um avanço no tratamento de fígado gorduroso, abrindo novas possibilidades para os pacientes
O FDA dos EUA aprovou o medicamento Madrigal Pharmaceuticals para uma doença hepática gordurosa conhecida como esteatohepatite não alcoólica (NASH), o primeiro tratamento a obter aprovação para a doença e abrindo uma oportunidade multibilionária. As ações da empresa subiram 24%, para US$ 301,99, nas negociações estendidas.
A NASH, que foi recentemente renomeada como esteatohepatite associada à disfunção metabólica (MASH), afeta cerca de 1,5 milhão de pessoas nos Estados Unidos, de acordo com estimativas da empresa, mas não havia tratamento aprovado para ela até agora. O medicamento oral de Madrigal estará disponível sob a marca Rezdiffra a partir de abril, disse o CEO Bill Sibold à Reuters antes da aprovação. A empresa fixou o preço do medicamento a um preço anual de atacado de US$ 47.400.
O Instituto de Revisão Clínica e Económica, um órgão de fiscalização dos preços dos medicamentos, estimou em Maio do ano passado que o medicamento de Madrigal cumpriria o padrão de custo-eficácia se tivesse um preço entre 39.600 e 50.100 dólares por ano. A analista da Evercore ISI, Liisa Bayko, estima que as vendas anuais da Rezdiffra ultrapassem US$ 5 bilhões em seu pico. O medicamento de Madrigal foi aprovado para pacientes com EHNA com fibrose, ou cicatrizes, que progrediram para o estágio 2 ou 3 de gravidade, informou a empresa na quinta-feira.
O rótulo da FDA, no entanto, não exige a exigência de biópsia hepática para o diagnóstico de NASH, acrescentou a empresa, o que era uma preocupação importante entre os especialistas e que poderia ter afetado a demanda. A causa da NASH não é totalmente compreendida. Geralmente está associado à obesidade, hipotireoidismo, diabetes, altos níveis de gordura no sangue e problemas de saúde semelhantes. Causa acúmulo excessivo de gordura no fígado e causa inflamação e fibrose, ou cicatrizes, no órgão.
A aprovação marca um momento de “mudança de jogo” para os pacientes após uma série de fracassos na última década, disse Lorraine Stiehl, CEO da organização de defesa dos pacientes American Liver Foundation. “Há muitos esqueletos, há muitas lápides em termos de terapias no espaço”, disse Stiehl. “(Mas) a… aprovação abrirá as comportas para muitas outras terapias que são desesperadamente necessárias.”
Akero Therapeutics, 89bio, Viking Therapeutics e Sagimet Biosciences estão conduzindo testes de estágio intermediário e final de seus medicamentos. A aprovação acelerada de Rezdiffra foi baseada em dados de um estudo de estágio final com 888 pacientes, que mostrou que aqueles que tomaram o medicamento tiveram resolução significativa dos sintomas ou melhora nas cicatrizes hepáticas em comparação com aqueles que receberam placebo, de acordo com o FDA.
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