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Opal com mamãe e papai Jo e James Sandy. (Crédito da imagem: Reino Unido NHS)
Tratada pouco antes de seu primeiro aniversário, Opal Sandy agora consegue ouvir sons tão suaves quanto um sussurro e está começando a falar, pronunciando palavras como “mamãe”, “papai” e “uh-oh”.
Uma criança no Reino Unido teve a sua audição restaurada, tornando-se a primeira pessoa em todo o mundo a beneficiar de um ensaio inovador de terapia genética.
Opal Sandy nasceu surda e incapaz de ouvir devido à neuropatia auditiva, uma condição causada por um gene defeituoso que interrompe os impulsos nervosos do ouvido interno para o cérebro.
Porém, depois de passar por uma cirurgia que durou apenas 16 minutos e receber uma infusão contendo uma cópia funcional do gene, o menino de 18 meses agora consegue ouvir quase perfeitamente e adora brincar com tambores de brinquedo.
Tratada pouco antes de seu primeiro aniversário, Opal agora consegue ouvir sons tão suaves quanto um sussurro e está começando a falar, pronunciando palavras como “mamãe”, “papai” e “uh-oh”.
Seus pais ficaram surpresos quando testemunharam sua audição pela primeira vez após o tratamento. “Eu realmente não conseguia acreditar”, comentou a mãe de Opal, Jo Sandy. “Foi… inacreditável.”
Paciente mais jovem no estudo
Opal, de Oxfordshire, é o primeiro paciente tratado em um ensaio global de terapia genética que mostrou resultados “alucinantes”. Ela não é apenas a primeira paciente britânica a ser submetida a este tratamento, mas também a criança mais nova a recebê-lo em todo o mundo.
A criança recebeu tratamento no Hospital Addenbrooke, parte da Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, que está conduzindo o estudo Chord.
O professor Manohar Bance, cirurgião otorrinolaringologista do fundo e investigador-chefe do estudo, expressou sua surpresa com os resultados iniciais, afirmando que eles eram “melhores do que eu esperava ou esperava” e poderiam potencialmente curar pacientes com esse tipo de surdez, conforme O guardião relatório.
“Temos resultados de [Opal] que são muito espetaculares – tão próximos da restauração auditiva normal. Portanto, esperamos que possa ser uma cura potencial”, afirmou Bance.
Ele acrescentou ainda: “Houve muito trabalho, décadas de trabalho… para finalmente ver algo que realmente funcionasse em humanos…. Foi bastante espetacular e um pouco inspirador, na verdade. Foi muito especial.”
De acordo com o relatório, Opal faz parte de um ensaio que recruta pacientes no Reino Unido, EUA e Espanha. Médicos de outros países também estão explorando tratamentos semelhantes para a mutação do gene Otof que Opal possui.
A terapia genética, conhecida como DB-OTO, é projetada especificamente para crianças com mutações OTOF, utilizando um vírus inofensivo para entregar o gene funcional nas células do paciente.
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