Este “canivete suíço” é um avanço da tecnologia conhecida como procedimento de edição de genes CRISPR. Foi desenvolvido pela primeira vez em 2012 e tem sido considerado uma das ferramentas medicinais mais poderosas da história. Ele funciona cortando seções selecionadas do DNA. Os especialistas concordam que há um enorme potencial no CRISPR como um tratamento eficaz, mas surgiram problemas com o tamanho do Cas9 – uma enzima derivada de bactérias que corta e substitui genes defeituosos. É muito grande para ser embalado convenientemente, o que os cientistas dizem que limita seu potencial.
É por isso que o CasMINI, um parente menor do Cas9, é o que os pesquisadores priorizam há anos.
Uma equipe de pesquisadores da Universidade de Stamford fez uma enzima pequena chamada Cas14, que tem metade do tamanho do Cas9.
Mas Cas14 não funciona em mamíferos, então a equipe de Stamford manipulou geneticamente a enzima para corrigir esse problema e a chamou de CasMINI.
O Dr. Lei Qi, da equipe de pesquisa em Stamford que trabalhou neste projeto, disse: “Houve esforços anteriores de outros para melhorar o desempenho dos CRISPRs em funcionamento. Mas nosso trabalho é o primeiro a fazer um que não funciona ”,
O professor autor sênior, Stanley Li, acrescentou: “Este é um passo crítico para as aplicações de engenharia genômica do CRISPR.
“O trabalho apresenta o menor CRISPR até hoje, segundo nosso conhecimento, como tecnologia de edição de genoma.
“Se as pessoas às vezes pensam no Cas9 como uma tesoura molecular, aqui criamos um canivete suíço com múltiplas funções.
“Não é grande, mas em miniatura, altamente portátil e fácil de usar.
“Está em nossa lista de desejos que se torne uma terapia para tratar doenças genéticas, para curar o câncer e para reverter a degeneração de órgãos.”
LEIA MAIS: Avanço na pesquisa de genes levará a melhores tratamentos para artrite
Algumas pessoas estão preocupadas com os possíveis efeitos a longo prazo deste tipo de tecnologia, sendo a segurança e as implicações éticas uma preocupação particular.
Tem havido alguns exemplos do uso ilegal de CRISPR, como o cientista desgraçado He Jiankui, que usou Crispr em embriões de duas meninas gêmeas por nascer na tentativa de torná-las resistentes ao HIV.
Mas os cientistas ainda estão desesperados para usar essa tecnologia para combater algumas das doenças mais problemáticas do mundo.
O CRISPR também foi usado para outros fins, como quando cérebros em miniatura cultivados em laboratório foram geneticamente alterados pelo CRISPR para ajudar a revelar como os humanos modernos sobreviveram quando outros hominies como os Neandertais morreram.
O estudo foi publicado na revista Molecular Cell.
Este “canivete suíço” é um avanço da tecnologia conhecida como procedimento de edição de genes CRISPR. Foi desenvolvido pela primeira vez em 2012 e tem sido considerado uma das ferramentas medicinais mais poderosas da história. Ele funciona cortando seções selecionadas do DNA. Os especialistas concordam que há um enorme potencial no CRISPR como um tratamento eficaz, mas surgiram problemas com o tamanho do Cas9 – uma enzima derivada de bactérias que corta e substitui genes defeituosos. É muito grande para ser embalado convenientemente, o que os cientistas dizem que limita seu potencial.
É por isso que o CasMINI, um parente menor do Cas9, é o que os pesquisadores priorizam há anos.
Uma equipe de pesquisadores da Universidade de Stamford fez uma enzima pequena chamada Cas14, que tem metade do tamanho do Cas9.
Mas Cas14 não funciona em mamíferos, então a equipe de Stamford manipulou geneticamente a enzima para corrigir esse problema e a chamou de CasMINI.
O Dr. Lei Qi, da equipe de pesquisa em Stamford que trabalhou neste projeto, disse: “Houve esforços anteriores de outros para melhorar o desempenho dos CRISPRs em funcionamento. Mas nosso trabalho é o primeiro a fazer um que não funciona ”,
O professor autor sênior, Stanley Li, acrescentou: “Este é um passo crítico para as aplicações de engenharia genômica do CRISPR.
“O trabalho apresenta o menor CRISPR até hoje, segundo nosso conhecimento, como tecnologia de edição de genoma.
“Se as pessoas às vezes pensam no Cas9 como uma tesoura molecular, aqui criamos um canivete suíço com múltiplas funções.
“Não é grande, mas em miniatura, altamente portátil e fácil de usar.
“Está em nossa lista de desejos que se torne uma terapia para tratar doenças genéticas, para curar o câncer e para reverter a degeneração de órgãos.”
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Algumas pessoas estão preocupadas com os possíveis efeitos a longo prazo deste tipo de tecnologia, sendo a segurança e as implicações éticas uma preocupação particular.
Tem havido alguns exemplos do uso ilegal de CRISPR, como o cientista desgraçado He Jiankui, que usou Crispr em embriões de duas meninas gêmeas por nascer na tentativa de torná-las resistentes ao HIV.
Mas os cientistas ainda estão desesperados para usar essa tecnologia para combater algumas das doenças mais problemáticas do mundo.
O CRISPR também foi usado para outros fins, como quando cérebros em miniatura cultivados em laboratório foram geneticamente alterados pelo CRISPR para ajudar a revelar como os humanos modernos sobreviveram quando outros hominies como os Neandertais morreram.
O estudo foi publicado na revista Molecular Cell.
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