A Biogen cortou o preço de seu polêmico novo remédio para Alzheimer, o Aduhelm, na segunda-feira, enquanto o medicamento enfrenta vendas fracas e críticas crescentes.
O preço foi reduzido para US $ 28.200 por ano, de US $ 56.000 no mesmo dia em que um grupo de especialistas em Alzheimer e defensores da saúde pediu à Food and Drug Administration que retirasse o medicamento do mercado e disse que estava apoiando um esforço para registrar uma petição formal com a agência para retirá-lo.
“A decisão do FDA de aprovar Aduhelm é indefensável em termos científicos e clínicos”, disse uma afirmação assinado por 18 cientistas, a maioria deles médicos. “Este medicamento deve ser retirado do mercado imediatamente.”
A agência aprovou o Aduhelm em junho, embora um conselho de altos funcionários da FDA, um comitê consultivo de especialistas externos e muitos especialistas em Alzheimer tenham dito que as evidências científicas mostraram que a droga não trazia um benefício claro aos pacientes e que trazia riscos do lado perigoso efeitos.
Principais sistemas de saúde, incluindo Cleveland Clinic, Mount Sinai Health System, Mass General Brigham e a Departamento de Assuntos de Veteranos recusaram-se a oferecer Aduhelm, citando perguntas sobre seus benefícios e riscos. Em outubro, a Biogen relatou que Aduhelm havia gerado apenas US $ 1,9 milhão em receita até setembro, uma quantia surpreendentemente pequena, dado que cerca de 1,5 milhão de americanos sofrem de demência leve relacionada ao Alzheimer que os torna elegíveis para o medicamento.
Em um declaração sobre o corte de preços na segunda-feira, Michel Vounatsos, CEO da Biogen, disse que a empresa “ouviu o feedback de nossos acionistas” e acredita que “muitos pacientes não estão sendo oferecidos a escolha de Aduhelm devido a considerações financeiras”.
Mas Brian Skorney, analista da Robert W. Baird & Company, disse após o anúncio do preço: “Para a grande maioria das pessoas que criticam Aduhelm, $ 56.000 e $ 28.000 são preços excepcionalmente altos para um medicamento que muitas pessoas percebem não funciona de jeito nenhum. ”
A declaração de especialistas em Alzheimer e defensores da saúde pedindo ao FDA que retire o Aduhelm surgiu de uma reunião de vídeo de três horas entre os cientistas na semana passada.
“Não estamos apenas dizendo que a aprovação foi provavelmente a pior decisão que o FDA já tomou”, disse o Dr. Peter Whitehouse, neurologista e especialista em Alzheimer da Case Western Reserve University que liderou a reunião de 15 de dezembro, aos participantes durante a sessão. “É tão ruim que devemos defender a retirada.”
Os médicos e cientistas que assinaram a declaração também concordaram em fornecer sua experiência para apoiar o arquivamento de uma petição de cidadão, um processo formal para buscar a reversão da decisão do FDA. A petição será apresentada pela Right Care Alliance, uma coalizão de médicos, pacientes e membros da comunidade, que também está circulando um juramento para médicos que prometem não prescrever Aduhelm e para pacientes e familiares que dizem que não irão solicitá-lo.
O Dr. Vikas Saini, presidente da Right Care Alliance e presidente do Lown Institute, um centro de estudos sobre saúde, disse que, embora o processo de petição do cidadão possa levar meses ou anos, ele pode levar a uma ação do FDA.
O Dr. Saini, que ajudou a organizar a reunião da semana passada, disse que das 45 petições de cidadãos protocoladas desde 1971 pelo grupo Public Citizen, em 27 casos o FDA retirou as drogas do mercado e em sete outros casos a agência restringiu drasticamente o uso de uma droga.
Em resposta ao apelo para retirar a aprovação do Aduhelm, também conhecido pelo seu nome científico, aducanumab, uma porta-voz da FDA disse que “o conjunto de dados para o Aduhelm era muito complexo e a nossa revisão foi completa”.
A porta-voz também disse que “análises cuidadosas dos ensaios clínicos de Fase 2 e Fase 3 apóiam a conclusão de que é provável que Aduhelm forneça benefícios clínicos – embora os dados atualmente disponíveis não forneçam evidências substanciais de eficácia no benefício clínico”.
Aduhelm também encontrou resistência em outros países. Na sexta-feira, revisores do regulador de medicamentos da União Europeia, a Agência Europeia de Medicamentos, recomendado contra aprovando Aduhelm, uma decisão que Biogen disse que vai pedir para ser reexaminado.
Vários meses atrás, as principais organizações canadenses de pesquisa de Alzheimer disseram que aprovar a droga no Canadá “não pode ser justificado. ”
O Dr. Howard Chertkow, diretor científico do Consórcio Canadense sobre Neurodegeneração no Envelhecimento, foi um dos três especialistas em Alzheimer de fora dos Estados Unidos que assinaram a declaração pedindo ao FDA que retirasse o medicamento. “Sentimos que é uma revogação de nossa responsabilidade como médicos permitir que um medicamento marginal com um custo muito alto associado a ele chegue ao país, por isso estamos bastante ativos em tentar impedir que o que aconteceu nos estados ocorra no Canadá ”, Disse ele na reunião da semana passada.
Dois ensaios clínicos quase idênticos do Aduhelm, um anticorpo monoclonal administrado em infusão mensal, foram interrompidos precocemente porque um comitê independente de monitoramento de dados concluiu que o medicamento não parecia ser benéfico. Uma análise posterior da Biogen descobriu que os participantes que receberam a alta dose da droga em um ensaio experimentaram uma ligeira desaceleração do declínio cognitivo, mas que os participantes do outro ensaio não se beneficiaram em nada.
Cerca de 41 por cento dos pacientes que receberam a dose alta – a dose que o FDA aprovou – experimentaram inchaço ou sangramento cerebral, efeitos colaterais que geralmente eram leves ou assintomáticos, mas às vezes sérios.
A declaração de segunda-feira também se opõe à justificativa do FDA para sua aprovação. Reconhecendo que não havia evidências suficientes de que Aduhelm ajudaria os pacientes, a agência deu luz verde em um programa chamado “aprovação acelerada”, que permite a autorização de medicamentos sem comprovação de benefício para doenças graves que têm poucas opções de tratamento se o medicamento afetar parte da biologia da doença (conhecido como endpoint substituto) de uma forma que seja “razoavelmente provável de prever benefício clínico”.
O FDA baseou sua aprovação na capacidade de Aduhelm de reduzir uma proteína chamada amilóide, que forma placas no cérebro de pessoas com Alzheimer. Mas os especialistas dizem que anos de estudos não mostraram que a redução da amiloide ajuda a problemas de memória ou raciocínio.
Aprovar a droga por causa da redução da amiloide “terá implicações negativas enormes e abrangentes para pacientes, famílias” e pesquisas sobre demência, disse o Dr. Kenneth Langa, professor de medicina da Universidade de Michigan, na reunião da semana passada.
A declaração do grupo, que inclui uma seção para que outros assinem seus nomes em apoio, joga com a linguagem do FDA ao pedir “retirada acelerada”.
“Ler a justificativa do FDA foi como assistir a uma esquete do ‘Saturday Night Live’ para nerds de dados”, disse Saini. “Quer dizer, tive dificuldade em acreditar.”
A aprovação da agência exige que a Biogen conduza outro teste para ver se Aduhelm funciona. Em sua resposta na segunda-feira, a porta-voz do FDA disse “acreditamos que os dados apóiam a aprovação acelerada enquanto responsabilizam a empresa pela realização de um estudo adicional”. Semana Anterior, Biogen disse que desenvolveu um protocolo para concluir o teste em 2026, vários anos antes do prazo estabelecido pela FDA.
Antes de assinar a declaração de segunda-feira, o Dr. Sam Gandy, diretor do Centro de Saúde Cognitiva do Monte Sinai, que ajudou a organizar a reunião, disse que, com grupos de defesa como a Associação de Alzheimer ainda apoiando a aprovação do medicamento, ele tinha a “preocupação de pedir algo pode desencadear uma reação que desfaz onde realmente queremos ir. ”
Mas o Dr. Jerry Avorn, professor de medicina da Harvard Medical School que também assinou a declaração, disse que, embora fosse improvável que pedir a retirada fizesse os funcionários do FDA dizerem: “Sim, eles estão certos, enganamos, é melhor desfazer esta decisão ‘”, a ação foi, no entanto, importante. “Estamos assumindo uma posição e dizendo que o processo foi terrível e o resultado foi terrível, e mesmo que eles não dêem ouvidos, será uma espécie de tiro certeiro.”
Rebecca Robbins contribuiu com reportagem.
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